株式会社日本触媒
日本触媒は、グローバルに事業を展開し、人と社会から必要とされる素材・ソリューションを提供する化学メーカーです。 紙おむつや洗剤など生活消費財から、情報ネットワーク事業、次世代電池等のエネルギー、核酸医薬、化粧品等のライフサイエンスまで幅広い分野に貢献しています。
会社カテゴリー：原薬・添加剤・中間体、製造受託機関(CMO)、分析、試験受託サービス、その他受託サービス、その他
主サービス提供地域：日本、欧米、アジア
製品・サービス詳細
医薬品開発支援 HDO（ヘテロ2本鎖核酸） キャンペーン開催！！
サービスカテゴリー：研究･開発、分析、原薬、製造
HDO(ヘテロ2本鎖核酸)
ヘテロ2本鎖核酸（HDO）は、アンチセンス鎖（DNA、Gapmer、PMOなど）と、それと相補的なキャリアー鎖（RNA鎖）との2本鎖で構成される人工機能核酸です。HDO技術は従来の核酸医薬（アンチセンス核酸、siRNA）と異なる新しい分子構造・作用機序を有する第３の核酸医薬として注目されています。アンチセンス核酸の有効性を向上することが可能です。また、特定の受容体に特異的に結合するリガンド（Ligand）をキャリアー鎖に結合することでターゲットとなる疾患部位への送達が可能です。
HDO(ヘテロ2本鎖核酸)キャンペーンのお知らせ
ASO（アンチセンス核酸）よりも格段にノックダウン活性が優れる『第3の核酸』と呼ばれるHDOを
期間限定で半額にてお試しいただけるキャンペーンを4月から開催いたします。
事前相談受付中です。この機会に是非ご依頼ください！
キャンペーン期間：2025年4月1日～6月30日 ご発注分まで
サービス内容
| 合 成 | 各種修飾核酸およびリガンドに対応します |
| 精 製 | LC精製（RP, IEX） |
| 2 本 鎖 形 成 | アニーリング |
| 乾 燥 | 凍結乾燥 |
| 標 準 試 験 | RP-UHPLC および MS（1本鎖） 非変性PAGE（2本鎖） |
| 納 品 量 | 上限30mg（1配列につき） |
※試験研究用途に限ります。（ヒトを対象とする試験には使用できません）
※脂肪酸合成酵素遺伝子を標的とした配列はお断りさせていただく場合がございます。
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ヘテロ2本鎖核酸（HDO）
核酸医薬のプラットフォーム技術
HDOの構造
HDOは、アンチセンス鎖（Gapmer、Mixmer、PMOなど）と、それと相補的なキャリアー鎖（RNA）との2本鎖で構成される人工機能核酸です。
HDO技術は従来の核酸医薬（アンチセンス核酸、siRNA）と異なる新しい分子構造・作用機序を有する第3の核酸医薬として注目されており、アンチセンス核酸の有効性を向上することが可能です。
また、特定の受容体に特異的に結合するリガンド（Ligand）をキャリアー鎖に結合することでターゲットとなる疾患部位への送達が可能です。
HDOの作用機序
HDOの生体機能には、オリゴ構造による RNase H 認識の違いから2種類の作用機序があります。
HDO技術の強み
核内移行性の向上
HDOは一本鎖ASOと比較して優れた核内移行特性を示し、核内で高い遺伝子調節機能を発揮します。
右写真：HDOとしてトランスフェクトされたアンチセンス鎖（AF647（赤蛍光）で標識）が核に効率よく移行していることが大部分の細胞で観察されました。
左写真：一本鎖ASO（AF647（赤蛍光）で標識）としてトランスフェクトされた場合には、アンチセンス鎖の核への移行は低く、細胞全体に拡散または部分的に点在する様子が観察されました。
※出典 Ono D et al.: Mol Ther Nucleic Acids. 2020 Dec 3:23:1360-1370.
スプライシング制御での活性向上
・HDOは一本鎖ASOと比較して高い核内移行性を示すことから、より高い活性発現が期待できます。
・HDOは、スプライシング制御に基づく優れた核酸医薬プラットフォームを提供します。
マウスIL-1RAcPエクソン9のスキッピング実験
（IL-1RAcPは慢性炎症疾患の原因となる遺伝子の一つ）
一本鎖ASOよりも優れたノックダウン活性
リガンド結合HDOは、現在核酸医薬品の主な標的である肝臓に加えて、多くの臓器に送達することができます。
肝臓以外の臓器におけるノックダウン活性
ライセンス、関連情報
- リガンド付きHDOは 株式会社日本触媒 が レナセラピューティクス株式会社 よりライセンスを受けて提供いたします。
- レナセラピューティクス株式会社では、東京科学大学の横田 隆徳先生と大阪大学の小比賀 聡先生により開発されたHDOを基盤技術としています。
- レナセラピューティクス株式会社は日本触媒の子会社です。